A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) aprovou nesta segunda-feira (27) o primeiro medicamento oral destinado ao tratamento da hemoglobinúria paroxística noturna (HPN), uma rara condição que afeta o sangue.
Segundo o Ministério da Saúde, a HPN afeta cerca de 1,3 pessoas por milhão anualmente. Até o momento, o único tratamento disponível era realizado por meio de aplicação intravenosa ou subcutânea, exigindo infraestrutura médica específica.
O novo remédio, chamado de fabhalta, será acessível apenas em hospitais, clínicas especializadas ou instituições autorizadas, não estando disponível em farmácias. Após a aprovação da Anvisa, o próximo passo será a definição do preço pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (Cmed), vinculada ao Ministério da Saúde. Somente após essa etapa o medicamento poderá ser comercializado, e a fabricante Novartis Brasil ainda não estima o valor de venda no país.
A inclusão do fabhalta no Sistema Único de Saúde (SUS) será solicitada no segundo semestre de 2025, quando a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias (Conitec) terá 180 dias para avaliar a proposta, com possibilidade de extensão do prazo por até 90 dias, conforme necessário.
A HPN é causada por uma mutação genética que compromete a proteção das hemácias, tornando-as vulneráveis ao ataque de uma parte do sistema imunológico conhecida como complemento. Esse processo, chamado de hemólise, leva à destruição das hemácias, resultando em sintomas como anemia, cansaço extremo, dores e até complicações graves, como trombose.
O fabhalta, cujo princípio ativo é o cloridrato de iptacopana, age bloqueando proteínas do complemento, prevenindo a destruição das hemácias. Testes clínicos mostraram que pacientes tratados com o medicamento não desenvolveram anemia, e os sintomas da doença foram controlados.
Outros tratamentos já aprovados pela Anvisa, como o eculizumabe e o ravulizumabe, são oferecidos por infusão endovenosa. No entanto, o fabhalta traz a vantagem de ser administrado por via oral, duas vezes ao dia, o que representa um avanço significativo na qualidade de vida dos pacientes, eliminando a necessidade de deslocamento frequente aos centros de tratamento.
Hoje, o eculizumabe está disponível pelo SUS e aplicado quinzenalmente em unidades de saúde. Dados apontam que, em média, pacientes percorrem 101 km para acesso ao tratamento, com variações regionais: Norte (615 km), Nordeste (144 km), Centro-Oeste (86 km), Sul (64 km) e Sudeste (37 km). Já o ravulizumabe, aplicado a cada dois meses, teve recomendação da Conitec para incorporação ao SUS, mas ainda não está disponível.
O único tratamento curativo para HPN é o transplante de medula óssea, que, devido aos altos riscos e mortalidade, raramente é indicado.
